Co to jest Terapia Genowa?

Terapia genowa - leczenie Wyobraź sobie, że przypadkiem zarysowałeś samochód sąsiada stojący na parkingu. Co zrobisz? Mógłbyś:
  1. Nie robić nic. Jest ciemno, nikt cię nie widział, nie sądzisz, że ktokolwiek posądzi ciebie. Rysa pozostaje.
  2. Próbujesz zamalować rysę pędzelkiem. Nie jest to doskonałe rozwiązanie, uważny obserwator i tak dostrzeże rysę.
  3. Proponujesz sąsiadowi pokrycie kosztów naprawy. Nie tylko rozwiązałeś problem, ale także postąpiłeś jak należy.

Co to ma jednak wspólnego z terapią genową?

Chorobę lub stan zdrowia można przybliżyć metaforą zarysowanego samochodu. Wiele z chorób jest powodowanych wadami, albo mutacjami w jednym, lub większej ilości genów. Mutacje powodują nieprawidłowe działanie białka kodowanego przez dany gen. Gdy białko działa nieprawidłowo, komórki, których funkcjonowanie zależy od tego białka nie mogą zachowywać się normalnie i stają się przyczyną problemów całych tkanek lub organów. Choroby związane z mutacjami genu nazywane są chorobami genetycznymi.

Tak więc, jeśli wadliwy gen jest przyczyną naszej "rysy na karoserii", czy możemy go "naprawić"? Jakie mamy możliwości?

Czym jest terapia genowa
  1. Można nie robić nic: zignorować schorzenie genetyczne i nic nie zostanie naprawione.
  2. Można próbować leczyć same objawy za pomocą leków, albo innych metod (np. naświetleń). W zależności od choroby terapia będzie lub nie będzie dobrym, długoterminowym rozwiązaniem.
  3. Można także zastąpić wadliwy gen prawidłową i funkcjonalną jego kopią (np. zachowaną w Banku DNA): jeśli wybierzemy to rozwiązanie, możemy wyeliminować przyczynę problemu!
Jeśli zabieg się powiedzie, terapia genowa rozwiązuje problem u źródła. Dodanie poprawionej kopii genu może pomóc komórkom, tkankom i narządom przywrócić ich prawidłowe działanie. Terapia genowa różni się od tradycyjnego podejścia opartego na stosowaniu leków, które może rozwiązać problem, ale które nie naprawi wady genetycznej będącej przyczyną problemu.

Terapia genowa, pomimo wielu dotychczasowych sukcesów, wciąż nie należy do kanonu metod leczniczych. Prawdopodobnie minie jeszcze kilka lat zanim nauczymy się w pełni wykorzystywać jej olbrzymi potencjał. Będzie to także moment, w którym będziemy w stanie zrobić pełny użytek z próbek zachowanych w banku. Jaki jest bowiem lepszy sposób na odtworzenie stanu z przeszłości niż odczytanie zapisu z próbek sprzed lat?